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所以天然存在的病毒是不能作为运输载体的，病毒需要经过改造，失去细胞内复制的能力，还要尽可能避免触发免疫反应，危及宿主生命。过去20多年，基因治疗的发展经历了一些波折。1999年，美国宾夕法尼亚大学的詹姆斯·威尔逊开发出一种腺病毒载体（Adenovirus），并开展了一系列临床试验。其中一项试验针对一种罕见的代谢疾病，患者缺少尿素代谢的一种酶，大部分无法活到14岁。少年杰斯·格尔辛基已经与这种病搏斗了18年。

责任编辑：张迪新华社新德里1月31日电（记者赵旭）印度中央统计局31日发布修正数据，将印度2017-2018财年（2017年4月至2018年3月）经济增长率从此前的6.7%上调至7.2%。据印度中央统计局当天发布的数据，印度2017-2018财年国内生产总值为131.8万亿卢比（约合1.86万亿美元），实际经济增长率为7.2%。新的统计数据主要是基于对行业和实体的具体测算，而非此前采用的基准指标测算法。

历史股东为量化空间信息技术（北京）有限公司（下称“量化空间”），同样由凡普金科在香港注册公司全资持有，该股东于5月退出。量化空间官网显示，其品牌名为任买科技，成立于2013年，提供获客等数据分析服务，满足消费分期、汽车金融、信用和担保借款等金融产品和服务需求，董事及创始人为凡普金科集团创始合伙人张帆。

在美国进行的简约新药申请（‘ANDA’）方面，本集团年内取得8个药品的ANDA注册批准，目前尚有5个待批的药品。2018年1月9日，从优势的小分子领域切入生物创新药领域，以不超过人民币3.56亿元收购武汉友芝友生物制药有限公司最多39.56%的股权，该公司为国内在双特异性抗体研究领域技术领先的企业，并已取得2个国内双特异性抗体的临床批件。

绝望笼罩着她。和秦可佳一样，面对疾病，两个母亲必须和时间赛跑，却不知希望在哪。“孤儿药”困境2017年10月，中华医学会儿科学分会血液学在《中国小儿血液与肿瘤杂志》发表了一篇名为“异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识”的文章。里面提到，目前MPS的主要治疗方法为酶替代治疗（ERT）和异基因造血干细胞移植（HSCT）。

尽管如此，即使选对了“火箭”，“火箭”的量应该控制在多少等一系列问题仍然需要缜密研究。田禾说，格尔辛基的悲剧提醒着所有医学研究者，在试验新疗法时，必须战战兢兢、如履薄冰。绕不开的伦理问题原国家卫生部发布的《人类辅助生殖技术规范》规定：“禁止以生殖为目的对人类配子、合子和胚胎进行基因操作”；《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》也明确规定，不得将已用于研究的人囊胚植入人或任何其它动物的生殖系统。